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近日，復(fù)星國(guó)際旗下復(fù)宏漢霖宣布，根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心網(wǎng)站公示，創(chuàng)新型BRAF V600E小分子抑制劑HLX208被正式納入突破性治療品種名單，用于治療BRAF V600E突變的成人朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥(LCH)和Erdheim-Chester病(ECD)。目前，HLX208在BRAF V600E突變的LCH和ECD中的II期臨床研究正在進(jìn)行中。
根據(jù)《國(guó)家藥品監(jiān)督管理局關(guān)于發(fā)布突破性治療藥物審評(píng)工作程序(試行)等三個(gè)文件的公告》(2020年第82號(hào))，突破性治療藥物程序適用范圍為 “防治嚴(yán)重危及生命或嚴(yán)重影響生活質(zhì)量的疾病、對(duì)于尚無有效治療手段的，該藥物可以提供有效防治手段或與現(xiàn)有治療手段相比具有更明顯的臨床優(yōu)勢(shì)”。
目前ECD與LCH均被認(rèn)為屬于炎性髓系腫瘤，嚴(yán)重影響患者生存質(zhì)量，已被中國(guó)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)(衛(wèi)健委)納入《第一批罕見病目錄》。目前，除在美國(guó)有一款BRAF抑制劑獲批用于BRAF V600E突變型ECD的治療之外，全球范圍內(nèi)尚無同類靶向療法獲批用于治療BRAF V600E突變型LCH，存在尚未解決的治療需求。
